基因治疗是指将外源正常基因导入靶细胞，以纠正或补偿因基因缺陷和异常表达引起的疾病，从而达到治疗的目的。从广义说，基因治疗还包括从DNA水平治疗某些疾病的措施和新技术，传统的基因治疗一般利用无害病毒或其他载体形式将正常的基因拷贝到细胞内，用以替换引起疾病的缺陷基因。CRISPR技术能够通过切除损伤DNA，以正确的基因序列替换，从而直接修正缺陷基因。这种方法消除了外源基因插入到错误位置并开启癌基因所带来的风险，且CRISPR修正之后的基因仍受基因本身启动子的调控，因此细胞内的蛋白质产物不会出现异常增多或减少的情况。CRISPR技术的发展与成熟，为更多疾病开辟了基因治疗的新思路和新方法。
研究思路
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服务优势
一站式服务
豪利777科技提供从sgRNA设计、sgRNA合成、慢病毒包装，体外功能验证及体内验证工作的整体解决方案
专利技术平台
拥有专利化的sgRNA设计软件，能够高效准确提供多物种序列设计方案
即用型sgRNA
可直接注射或转染细胞进行基因编辑，最快3个工作日可交付20 μg
动物模型构建
斑马鱼、小鼠和大鼠多种模式物种可供选择
基因治疗研究中的应用案例
【应用案例1】 CRISPR-Cas9在基因治疗中的应用
【应用案例2】 使用CRISPR-Cas9技术对人类T细胞进行编辑